O echipă de cercetători din Australia a înregistrat un avans notabil, cu potenţial de impact major asupra practicii clinice în tratamentul leucemiilor prin transplantul de celule stem hematopoietice. Rezultatele unui studiu clinic arată că o nouă combinaţie de medicamente, cu toxicitate redusă, poate tripla şansele de supravieţuire fără complicaţii severe post-transplant. Concluziile studiului, prezentate la o conferinţă europeană de top şi publicate într-o revistă medicală de prestigiu, oferă medicilor hematologi un instrument promiţător în lupta împotriva afecţiunilor hematologice agresive.
Cercetătorii australieni au demonstrat că utilizarea unei noi combinaţii de medicamente, mai puţin toxice, după transplantul de celule stem pentru leucemie îmbunătăţeşte semnificativ rezultatele pacienţilor, reducând riscul apariţiei unei complicaţii grave şi potenţial letale, boala grefă-contra-gazdă (GVHD).
Studiul, coordonat de Universitatea Monash şi Grupul Australasian pentru Leucemie şi Limfom (Australasian Leukemia & Lymphoma Group/ALLG), ar putea transforma rezultatele transplantului de celule stem hematopoietice la nivel mondial pentru persoanele cu cancere de sânge cu risc crescut, precum leucemia.
„Acest nou tratament triplează şansele ca un pacient să fie în viaţă, sănătos şi fără GVHD, la trei ani după transplantul de celule stem”, a declarat dr. David Curtis, cercetător principal, director de cercetări în hematologie oncologică la Centrul Australian pentru Boli de Sânge din cadrul Universităţii Monash şi medic specialist în hematologe clinică şi transplant la spitalul The Alfred, citat într-un comunicat.
Transplantul de celule stem hematopoietice este adesea o procedură care poate salva viaţa pacienţilor cu leucemie, dar este însoţit de riscuri majore şi complicaţii severe, mai ales în primele 100 de zile după intervenţie.
Printre efectele adverse frecvente se numără infecţiile, afectarea organelor şi boala grefă-contra-gazdă, o complicaţie invalidantă, adesea ireversibilă şi care poate dura toată viaţa.
„Studiul a demonstrat că noua schemă terapeutică este uşor de administrat, prezintă un profil de siguranţă favorabil şi oferă o eficienţă superioară comparativ cu abordările actuale în prevenirea bolii grefă-contra-gazdă, o complicaţie asociată cu mortalitate sau morbiditate cronică la aproximativ 20% dintre pacienţii supuşi transplantului de celule stem”, a explicat dr. Curtis.
Acest studiu are potenţialul de a stabili un nou standard de referinţă pentru tratamentele care implică transplant de la donatori compatibili din familie, a mai precizat medicul specialist.
Rezultatele au fost publicate vineri, în revista New England Journal of Medicine-NEJM, şi prezentate în cadrul Congresului Asociaţiei Europene de Hematologie (EHA2025), desfăşurat la Milano, în Italia, în perioada 12-15 iunie.
Potrivit specialiştilor, aceste rezultate reprezintă un progres major pentru pacienţii supuşi transplantului de celule stem, iar combinaţia de ciclosporină şi ciclofosfamidă oferă un potenţial nou standard de îngrijire pentru prevenirea bolii grefă-contra-gazdă la pacienţii cu cancere hematologice agresive care primesc transplant de la un donator compatibil înrudit.
Studiul randomizat de fază 3, desfăşurat pe durata a cinci ani în opt spitale din Australia şi Noua Zeelandă, a inclus 134 de pacienţi cu vârste între 18 şi 70 de ani, majoritatea diagnosticaţi cu leucemie mieloidă acută (LMA) sau leucemie limfoblastică acută (LLA).
Cercetătorii au evaluat eficacitatea unei noi combinaţii terapeutice, ciclofosfamidă şi ciclosporină, în raport cu schema standard de tratament, utilizată în practica clinică în ultimele patru decenii.
Noua schemă terapeutică a triplat procentul pacienţilor care, la trei ani post-transplant, erau în viaţă, în remisie completă a cancerului de sânge şi fără manifestări ale bolii grefă-contra-gazdă (49,1% comparativ cu 14,2% în cazul tratamentului standard).
De asemenea, riscul de efecte adverse grave a fost redus de la 32,4% la 19,7%.
Succesul acestui studiu are implicaţii imediate asupra practicii clinice în managementul transplantului de celule stem hematopoietice, potrivit autorilor.
Având în vedere eficacitatea demonstrată a noii scheme terapeutice, profilul de siguranţă favorabil prin reducerea toxicităţii şi îmbunătăţirea semnificativă a rezultatelor clinice, noua combinaţie de tratament are potenţialul de a deveni noul standard de îngrijire în prevenirea bolii grefă-contra-gazdă în cazul transplanturilor efectuate de la donatori compatibili înrudiţi.
Studiul a fost finanţat de guvernul australian prin Medical Research Future Fund (MRFF).
