Cercetătorii afirmă că particulele minuscule de grăsime care pot strecura instrucţiuni de construire a proteinelor dincolo de sistemul de filtrare a sângelui din creier ar putea permite într-o bună zi noi tratamente pentru tulburările neurologice.
Nanoparticulele lipidice care transportă ARN mesager (ARNm) sunt injectate intravenos. Odată ajunse în sânge, acestea sunt capabile să ocolească bariera hemato-encefalică, au raportat luni cercetătorii în revista Nature Materials.
Bariera hemato-encefalică (BHE) serveşte drept scut protector, împiedicând multe substanţe - inclusiv terapii potenţial benefice - să ajungă la creier.
În timp ce alte cercetări anterioare a echipei de la Mount Sinai au introdus o platformă pentru transportul biomoleculelor mari, cum ar fi proteinele şi oligonucleotidele, în sistemul nervos central (SNC), acest nou studiu se concentrează pe o abordare diferită: utilizarea nanoparticulelor lipidice special concepute pentru a transporta ARNm peste această barieră naturală din creier.
Transportul ARNm în creier ar putea permite oamenilor de ştiinţă să instruiască celulele creierului să producă proteine terapeutice care pot ajuta la tratarea sau prevenirea bolilor prin înlocuirea proteinelor lipsă, reducerea celor dăunătoare sau activarea sistemului de apărare al organismului.
În cadrul experimentelor pe şoareci şi pe eşantioane de ţesut cerebral uman, pentru validarea conceptului, ARNm a fost livrat cu succes într-o mare varietate de regiuni ale creierului, unde celulele au urmat instrucţiunile pentru înlocuirea proteinelor lipsă sau reducerea celor dăunătoare.
„Studiul nostru arată că aceste nanoparticule lipidice care traversează bariera hematoencefalică pot livra în siguranţă şi eficient ARNm în creier”, a declarat luni, într-un comunicat, autorul corespondent, Yizhou Dong, profesor de imunologie şi imunoterapie, şi membru al Institutelor de Genomică şi de Imunologie de precizie, de la Icahn.
Acest lucru ar putea deschide oportunităţi de utilizare a terapiilor bazate pe ARNm pentru o varietate de tulburări neurologice şi psihiatrice.
Oamenii de ştiinţă spun că este nevoie de mai multe cercetări pentru a evalua siguranţa şi eficacitatea pe termen lung înainte ca această abordare să poată fi testată la om pentru tratarea unor afecţiuni precum boala Alzheimer, scleroza laterală amiotrofică (SLA), cancerul cerebral şi dependenţa de droguri.
Cu toate acestea, constatările „evidenţiază potenţialul nanoparticulelor lipidice pentru a depăşi una dintre provocările majore în tratarea bolilor cerebrale”, şi anume penetrarea barierei hemato-encefalice.
