Un medicament experimental pentru cancerul pancreatic a dublat supravieţuirea într-un studiu avansat

Studii clinice recente oferă noi date despre un potenţial tratament pentru cancerul pancreatic, una dintre cele mai agresive forme de cancer. Un medicament experimental, cu administrare orală a demonstrat o creştere semnificativă a supravieţuirii pacienţilor comparativ cu tratamentul standard, în cadrul unui studiu clinic de fază avansată.

Cancerul pancreatic este una dintre cele mai letale forme de cancer la nivel mondial, cu o rată de supravieţuire la cinci ani de aproximativ 13%.

Un medicament experimental, dezvoltat de compania farmaceutică americană Revolution Medicines, a arătat rezultate superioare chimioterapiei la pacienţi cu cancer pancreatic, într-un studiu clinic de fază târzie, potrivit unui comunicat al companiei.

Pacienţii trataţi cu daraxonrasib, administrat pe cale orală o dată pe zi, au avut o supravieţuire mediană de 13,2 luni, comparativ cu 6,7 luni în cazul celor care au primit chimioterapie, tratamentul standard actual.

Supravieţuirea globală reprezintă intervalul de timp de la diagnostic până la deces.

Medicamentul ţinteşte mutaţiile genei RAS, implicate în creşterea tumorilor şi prezente în peste 90% dintre cazurile de cancer pancreatic.

Studiul a inclus pacienţi cu adenocarcinom ductal pancreatic (PDAC) metastatic, trataţi anterior, care prezentau o varietate largă de variante ale genei RAS, dar şi pacienţi fără mutaţii RAS identificate.

Datele din comunicatul companiei arată că daraxonrasib este primul medicament investigat dintr-o nouă clasă de inhibitori RAS, conceput pentru a acţiona asupra unei game largi de mutaţii oncogene ale acestei familii de proteine.

Studiul de fază 3 RASolute 302, utilizat ca bază pentru evaluarea de reglementare, a atins toate obiectivele principale şi secundare, inclusiv supravieţuirea globală şi supravieţuirea fără progresia bolii. Beneficiul a fost semnificativ din punct de vedere statistic şi a fost observat indiferent de statusul mutaţiilor RAS.

Medicamentul daraxonrasib este conceput pentru a viza cancere determinate de o gamă largă de mutaţii frecvente ale genei RAS, inclusiv adenocarcinomul ductal pancreatic, cancerul pulmonar fără celule mici şi cancerul colorectal. În prezent, este evaluat în patru studii clinice internaţionale de fază 3, dintre care trei în cancer pancreatic şi unul în cancer pulmonar fără celule mici.

Medicamentul acţionează prin suprimarea semnalizării RAS, prin inhibarea interacţiunii dintre proteinele RAS(ON), atât de tip sălbatic (formă normală), cât şi mutante, şi efectorii lor din aval (moleculele care transmit mai departe semnalul în celulă).

Potrivit analiştilor, aceste rezultate susţin posibilitatea ca medicamentul să devină un nou standard de tratament pentru acest tip de cancer. 

Studiul a atins toate obiectivele principale şi secundare importante, inclusiv prelungirea perioadei fără progresia bolii. Analiştii consideră că datele ar putea schimba practica medicală şi susţin o lansare rapidă a medicamentului.

Compania intenţionează să depună aplicaţia de punere pe piaţă către autorităţile de reglementare din domeniul medicamentelor, inclusiv către Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite.

Medicamentul a primit un voucher de evaluare prioritară din partea FDA, destinat accelerării dezvoltării şi evaluării terapiilor. Acest program permite scurtarea timpului de evaluare a unei aplicaţii pentru autorizarea unui medicament de la durata obişnuită de aproximativ 10-12 luni la doar una sau două luni.

Astfel, există posibilitatea ca medicamentul să fie aprobat până la finalul acestui an. Medicamentul este evaluat şi în alte studii clinice de fază avansată, inclusiv pentru cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC).

Despre cancerul pancreatic şi adenocarcinomul ductal pancreatic

Cancerul pancreatic este una dintre cele mai letale forme de cancer, caracterizată prin diagnostic frecvent în stadii avansate, rezistenţă la chimioterapia standard şi mortalitate ridicată. În Statele Unite, estimările recente arată că aproximativ 60.000 de persoane sunt diagnosticate anual cu cancer pancreatic, iar circa 50.000 mor din cauza acestei boli agresive¹.

Din cauza lipsei simptomelor precoce şi a metodelor eficiente de depistare, aproximativ 80% dintre pacienţi sunt diagnosticaţi cu adenocarcinom ductal pancreatic în stadii avansate sau metastatice. Este tipul de cancer cel mai frecvent dependent de mutaţiile RAS dintre marile categorii de cancer, peste 90% dintre pacienţi având tumori care prezintă astfel de mutaţii².

Adenocarcinomul ductal pancreatic metastatic rămâne una dintre principalele cauze de deces prin cancer în Statele Unite, cu o rată de supravieţuire la cinci ani de aproximativ 3%³ ⁴.