Pacienţii din România care suferă de hemofilie A au acum acces la un nou tratament inovator. Medicamentul, produs de compania Roche, este prima terapie nou aprobată din ultimii 15 ani în România pentru tratamentul pacienţilor cu hemofilie A, care prezintă inhibitori de factor VIII.
Tratamentul este destinat profilaxiei de rutină a episoadelor de sângerare la pacienţii cu hemofilie A, care prezintă inhibitori de factor VIII, indiferent de vârstă. În plus, acesta este primul tratament pentru această boală care poate fi administrat subcutanat la un interval săptămânal, bi-lunar sau lunar, mult mai rar faţă de tratamentele tradiţionale, ce se administrează intravenos de mai multe ori pe săptămână. Flexibilizarea modului şi a intervalului de administrare poate contribui la reducerea poverii bolii pentru pacienţi şi creşterea aderenţei la tratament, un obiectiv foarte important pentru managementul optim al hemofiliei în România.
„Aceasta este o veste foarte bună pentru pacienţii români care suferă de hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII. Apariţia în timp a acestor inhibitori nu doar creşte riscul unor episoade de sângerări mai dese şi mai grave, ci, în plus, face şi mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opţiunile terapeutice limitate de până acum,” a afirmat Dr. Ciprian Tomuleasa, medic specialist hematolog, Institutul Oncologic „Prof. Dr. Ion Chiricuţă", Cluj-Napoca. „Reducerea sângerărilor şi îmbunătăţirea calităţii vieţii apărute în urma tratamentului cu acest nou medicament arată potenţialul acestei terapii de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitori.”
Hemofilia A este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări incontrolabile, ce pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII. Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge şi a opri sângerarea.
Aproape una din trei persoane care suferă de forme severe ale hemofiliei A poate dezvolta inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce creşte riscul unor sângerări. Aceste sângerări fie pot pune viaţa în pericol, fie pot cauza probleme pe termen lung, prin afectarea articulaţiilor[1]. Persoanele care suferă de hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII prezintă un risc de deces cu 70% mai mare, comparativ cu cei care suferă de forma bolii fără inhibitori[2].
Hemofilia A are un impact major asupra calităţii vieţii pacienţilor ca urmare a multiplelor restricţii, a episoadelor de sângerare, a internărilor repetate în spital, a administrarilor intravenoase, a apariţiei complicaţiilor şi a stigmatizării, în unele cazuri.
Statisticile arată că în România peste 1.600 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Dintre aceştia, aproximativ 47 suferă de forma de boală care prezintă inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor VIII[3].
Medicamentul este aprobat în peste 100 de ţări pentru tratarea hemofiliei A care prezintă inhibitori de factor VIII[4] în timp ce peste 10.000 de pacienţi au fost trataţi la nivel mondial cu această moleculă[5].
***
Despre Roche
Roche este unul din pionerii globali ai industriei farmaceutice şi de diagnostic, ce inovează continuu cu scopul de a îmbunătăţi viaţa oamenilor. Sinergia dintre diviziile de Farmaceutice şi Diagnostic au transformat Roche în lider global al medicinii personalizate, o strategie care îşi propune să ofere tratamentul potrivit pentru pacientul potrivit, în cele mai bune condiţii posibile.
Roche este cea mai mare companie de biotehnologie la nivel mondial, ce oferă medicamente diferenţiate clinic în domeniul oncologiei, imunologiei, bolilor infecţioase, oftalmologiei şi afecţiunilor sistemului nervos central. Roche este, de asemenea, lider mondial în diagnosticul in vitro şi în diagnosticul histologic al cancerului, precum şi pionier în managementul diabetului. Fondată în 1896, compania Roche este în permanenţă în căutarea celor mai bune soluţii pentru prevenirea, diagnosticarea şi tratarea maladiilor, aducându-şi astfel o contribuţie sustenabilă în societate. 30 de medicamente dezvoltate de Roche - printre care antibiotice, medicamente împotriva malariei şi chimioterapice - sunt pe Lista Medicamentelor Esenţiale elaborată de Organizaţia Mondială a Sănătăţii. De asemenea, compania Roche a fost recunoscută opt ani consecutiv ca liderul sectorului farmaceutic al Dow Jones Sustenability Index.
Având sediul central în Basel, Elveţia, Roche este prezentă în peste 100 ţări, iar în 2020, compania avea peste 100.000 angajaţi la nivel global. În 2020, Roche a investit 12,2 miliarde de franci elveţieni în cercetare şi dezvoltare, compania raportând vânzări de 58,3 miliarde de franci elveţieni. Compania Genentech, din Statele Unite, este deţinută în totalitate de grupul Roche. De asemenea, Roche este acţionarul majoritar al companiei Chugai Pharmaceutical din Japonia.
Despre Roche România
Prezent pe piaţa românească încă din perioada interbelica, Roche îşi redeschide reprezentanţa locală în anul 1992. În anul 2005, grupul Roche ia decizia să înfiinţeze societatea comercială S.C. Roche România SRL, urmând ca activitatea reprezentanţei din Bucureşti să fie preluată de compania locală nou înfiinţată.
Roche oferă produse şi servicii care acoperă întreg spectrul îngrijirilor de sănătate, pornind de la prevenţie, tratament şi până la monitorizarea post-tratament, în arii terapeutice majore unde există nevoi medicale neacoperite încă. Prin intermediul Roche România, ambele divizii ale Grupului Roche - divizia de farmaceutice şi divizia de diagnostice - sunt prezente pe piaţa din ţara noastră, oferind produse şi servicii de înaltă specializare. Pentru orice informaţii suplimentare, vă rugăm să accesaţi www.roche.ro
[1] European Haemophilia Consortium [Internet; citat 5 mai 2021]. Disponibil la: https://www.ehc.eu/bleeding-disorders/inhibitors/
[2] Walsh CE, Soucie JM, Miller CH; United States Hemophilia Treatment Center Network. Impact of inhibitors on hemophilia A mortality in the United States. Am J Hematol. 2015;90(5):400-405
[3] Analiza „Carta albă a Hemofiliei - O analiză asupra managementului hemofiliei în România şi cum poate fi îmbunătăţită viaţa pacienţilor cu această afecţiune”, realizată de Inomed cu sprijinul Roche România. Conform literaturii de specialitate, 7% din totalul populaţiei cu hemofilie A prezintă inhibitori de FVIII. La numărul raportat de 1.615 pacienti cu hemofilie A, în România ar trebui să fie diagnosticati în jur de 113 pacienţi cu hemofilie A şi inhibitori de FVIII. Rata mică de diagnostic pune un semn de întrebare în ceea ce priveste eficienţa programului de testare.
[4] https://www.roche.com/products/product-details.htm?productId=4889d5d4-c688-4db5-8805-12a57b1c95a1 accesat pe 19 iulie 2021
[5] https://www.emicizumabinfo.global/en/homepage/faq.html accesat pe 19 iulie 2021
