O echipă medicală din Statele Unite investighează o terapie inovatoare pentru boala Parkinson, bazată pe implantarea unor celule stem programate să înlocuiască celulele cerebrale afectate. Abordarea este evaluată într-un studiu clinic aflat într-o fază incipientă şi urmăreşte ameliorarea simptomelor motorii.
Boala Parkinson este o afecţiune neurodegenerativă progresivă care afectează peste un milion de persoane numai în Statele Unite, cu aproximativ 90.000 de cazuri noi diagnosticate anual. Deşi tratamentele existente pot reduce severitatea simptomelor, în prezent nu există o terapie dovedită care să încetinească evoluţia bolii.
Afecţiunea este asociată cu scăderea eliberării de dopamină în creier. Dopamina este un neurotransmiţător implicat în controlul mişcărilor, dar şi în memorie, dispoziţie şi alte funcţii.
Tremorul, rigiditatea, încetinirea mişcărilor şi celelalte manifestări ale bolii Parkinson apar ca urmare a pierderii progresive a neuronilor care produc dopamină, ceea ce afectează capacitatea creierului de a regla mişcarea.
Laboratorul Keck Medicine al Universităţii Southern California (USC) derulează un studiu clinic de fază timpurie care evaluează siguranţa şi eficacitatea implantării în creier a unor celule stem specializate, programate să înlocuiască celulele cerebrale deteriorate şi să producă dopamină.
Cercetătorii pornesc de la ipoteza că restabilirea unor niveluri apropiate de normal ale dopaminei ar putea încetini boala şi îmbunătăţi funcţia motorie.
Terapia utilizată se bazează pe celule stem pluripotente induse (iPSC). Spre deosebire de celulele stem embrionare, acestea sunt obţinute din celule adulte, precum cele din piele sau sânge, care sunt reprogramate genetic într-o stare iniţială, capabilă să se transforme în diferite tipuri de celule.
Echipa de cercetare consideră că aceste celule stem pot fi direcţionate în mod constant să se maturizeze în celule nervoase (neuroni) care produc dopamină, ceea ce ar putea ajuta creierul să reia producţia acestei substanţe.
Procedura presupune realizarea unei mici deschideri în craniu, urmată de implantarea precisă a celulelor stem în ganglionii bazali, o regiune cerebrală implicată în controlul mişcării, folosind imagini obţinute prin rezonanţă magnetică (RMN).
După intervenţie, pacienţii sunt monitorizaţi timp de 12–15 luni pentru a evalua modificările simptomelor bolii Parkinson şi posibile reacţii adverse, inclusiv diskinezia, definită ca apariţia unor mişcări anormale excesive, incontrolabile şi involuntare, sau infecţiile.
Monitorizarea clinică va continua ulterior, pe o perioadă de până la cinci ani.
Studiul este unul multicentric şi este realizat în trei centre din Statele Unite, fiind într-o etapă de evaluare a siguranţei şi eficacităţii acestei abordări, fără a reprezenta un tratament aprobat pentru uz clinic. În total, sunt incluşi 12 participanţi cu boală Parkinson moderată sau moderat-severă.
Cercetătorii notează că obiectivul acestui demers este dezvoltarea unei abordări care să refacă funcţia motorie şi să îmbunătăţească calitatea vieţii pacienţilor.
Produsul celular utilizat, RNDP-001, este fabricat de Kenai Therapeutics, o companie de biotehnologie care dezvoltă tratamente pentru afecţiuni neurologice. Agenţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a acordat studiului clinic de fază 1 REPLACE statutul de procedură accelerată, ceea ce înseamnă că dezvoltarea şi evaluarea acestui medicament vor fi derulate într-un ritm mai rapid.
