Un nou tratament bazat pe celule stem oferă posibilitatea unei transformări majore în abordarea diabetului zaharat de tip 1 sever. Rezultatele promiţătoare ale unui studiu clinic sugerează posibilitatea reală a unei vieţi fără administrarea zilnică de insulină, un progres care atrage un interes considerabil din partea comunităţii medicale şi a specialiştilor în domeniul sănătăţii metabolice.
Se estimează că peste opt milioane de persoane trăiesc, la nivel mondial, cu diabet zaharat de tip 1, o boală autoimună în care sistemul imunitar al corpului distruge celulele din pancreas care produc insulină.
Pacienţii cu diabet zaharat de tip 1 au nevoie zilnic de terapie cu insulină şi monitorizare constantă a glicemiei pentru a supravieţui. Chiar şi cu cele mai bune instrumente, boala este dificil de controlat şi poate duce la complicaţii grave pe termen lung.
Acum, un spital de elită din Canada este pionier în aplicarea unei terapii celulare capabile să trateze diabetul zaharat de tip 1 la pacienţi care, ani la rând, s-au confruntat cu forme severe şi greu de gestionat.
Rezultatele preliminare oferă o perspectivă concretă pentru medicii şi pacienţii care caută soluţii noi şi eficiente pentru o boală cronică cu provocări majore de gestionare în ceea ce priveşte controlul şi tratamentul.
University Health Network (UHN) este primul centru canadian care testează o nouă terapie experimentală pentru diabetul de tip 1, în cadrul unui studiu clinic internaţional de referinţă, finanţat de compania biofarmaceutică americană Vertex Pharmaceuticals.
Studiul evaluează această terapie la persoane care suferă de mult timp de diabet zaharat de tip 1 greu de controlat. Rezultatele fazei 1/2 a studiului au fost publicate în The New England Journal of Medicine - NEJM, pe 20 iunie.
Studiul clinic evaluează terapia denumită zimislecel, bazată pe celule beta (β) producătoare de insulină, specifice insulelor lui Langerhans din pancreas, obţinute în laborator din celule stem pluripotente.
Acestea sunt celule speciale care pot deveni orice tip de celulă din corp - în acest caz, celulele producătoare de insulină din pancreas. Celulele sunt perfuzate într-un vas de sânge care alimentează ficatul, unde se stabilesc şi pot începe să producă insulină.
Această fază a studiului a inclus în total 14 participanţi. Primii doi participanţi au primit o doză redusă la jumătate din zimislecel, conform etapei iniţiale a studiului, concepută pentru evaluarea siguranţei terapiei.
Ceilalţi 12 au primit doza completă şi au fost urmăriţi timp de cel puţin un an. Pentru a preveni respingerea celulelor transplantate, toţi participanţii au primit terapie imunosupresivă.
Rezultatele cheie la participanţii care au primit doza completă arată că:
- zece din doisprezece participanţi (83%) nu au mai avut nevoie de insulină la evaluarea de un an, deşi rezultatele pe termen lung sunt încă în curs de investigare;
- toţi au evitat episoadele severe de hipoglicemie, evenimente periculoase care pot duce la confuzie, convulsii sau spitalizare;
- toţi au avut un control îmbunătăţit al glicemiei, cu niveluri de hemoglobina glicozilată - HbA1c (un marker specific al glicemiei pe termen lung) sub 7%;
- toţi participanţii şi-au menţinut valorile glicemiei în intervalul fiziologic pentru perioade semnificativ mai lungi, înregistrând o reducere notabilă a episoadelor de hiperglicemie şi hipoglicemie severă;
- variabilitatea nivelurilor glicemice s-a redus la nivelul întregului grup de participanţi, indicând un control metabolic mai stabil şi reducând riscul complicaţiilor asociate diabetului.
„Aceste rezultate timpurii indică un progres promiţător către o potenţială terapie inovatoare în tratamentul diabetului zaharat. Zece dintre cei doisprezece pacienţi nu mai au nevoie de insulină administrată zilnic, ceea ce le permite să-şi gestioneze boala cu mult mai puţin efort. Pentru mulţi dintre ei, este pentru prima dată de la diagnostic când pot trăi fără administrarea constantă de insulină", a declarat dr. Trevor Reichman, directorul programului Pancreas and Islet Transplant, din cadrul Centrului de Transplant Ajmera, al UHN, şi autorul principal al studiului, citat într-un comunicat.
Majoritatea evenimentelor adverse au fost uşoare sau moderate şi nu au existat evenimente grave asociate cu acest tratament.
Aşa cum a fost raportat anterior, doi participanţi la studiu au decedat, însă ambele decese au fost considerate fără legătură cu terapia administrată.
Profilul general de siguranţă a fost în conformitate cu aşteptările privind regimul imunosupresiv, procedura de perfuzare şi complicaţiile asociate diabetului de lungă durată.
Studiul se află acum în faza 3, care va include în total 50 de participanţi. Compania farmaceutică americană anticipează finalizarea înscrierii şi administrării tratamentului în lunile următoare şi estimează că va depune solicitarea pentru aprobarea terapiei la autorităţile de reglementare în 2026.
În prezent, compania farma explorează şi alte soluţii care ar putea reduce sau chiar elimina necesitatea tratamentului imunosupresiv, printre care se numără regimuri alternative de imunosupresie, terapii bazate pe celule insulare obţinute din celule stem modificate genetic pentru a evita reacţia sistemului imunitar, precum şi dispozitive inovatoare pentru încapsularea celulelor insulare.
Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună care afectează capacitatea pancreasului de a produce insulină. Fără insulină, celulele organismului nu pot absorbi glucoza pentru a o transforma în energie, iar glucoza rămâne în sânge. Acest lucru duce la creşterea nivelului glicemiei, care poate fi asociată cu complicaţii atât pe termen scurt, cât şi pe termen lung. Acest video explică ce anume provoacă diabetul zaharat de tip 1, cum afectează organismul şi care sunt opţiunile de tratament disponibile. Credit Video: Cleveland Clinic.
